吉利德申请撤销瑞德西韦孤儿药认定

在瑞德西韦（remdesivir）被美国食药监局（FDA）授予孤儿药资格（OrphanDrugDesignation）两天后，吉利德科学3月25日忽然又宣布申请撤销此认定。吉利德要求FDA收回授予瑞德西韦的孤儿药资格，并且宣布将放弃与孤儿药资格相关的...

在瑞德西韦（remdesivir）被美国食药监局（FDA）授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation）两天后，吉利德科学3月25日忽然又宣布申请撤销此认定。

吉利德要求FDA收回授予瑞德西韦的孤儿药资格，并且宣布将放弃与孤儿药资格相关的所有优惠权益。

此前，吉利德申请了瑞德西韦关于新冠病毒肺炎COVID-19适应症的孤儿药资质，并获得FDA认定，这将给瑞德西韦在注册审批、研发资金帮助等方面带来一系列优惠，并且获得7年的市场独占期。

实际上，早在2015年FDA就已给予瑞德西韦在治疗埃博拉病毒这个适应症上的孤儿药认定，但最终由于瑞德西韦治疗埃博拉病毒的三期临床试验失败，未能获批上市。

吉利德表示，有信心即使在没有孤儿药资格的情况下，仍能保持瑞德西韦监管审评过程的加速完成。近日公司与监管机构的交流表明，与瑞德西韦治疗COVID-19相关的申请和审评都将被加快。公司还表示“认识到COVID-19大流行病带来的紧急公共卫生需求。公司正在以尽可能快的速度推进瑞德西韦的开发。”

实际上，此次瑞德西韦获得孤儿药认定后，在业内也引发一些争议。

孤儿药一般为罕见病药品，少有传染性疾病相关药品，美国对罕见病定义为在美患者人数为20万以下。虽然目前美国新冠肺炎人数尚未超过20万，但随着疫情蔓延，这一数字存在被突破的可能。不过实际上，FDA的孤儿药法案中也规定：由于某种疾病或病症在美国的患病人数不足20万而被指定为孤儿药的情况时，不会以疾病或状况（或目标人群）的流行超过20万人为由撤销其指定。

另一方面，实际上即使没有孤儿药认定，瑞德西韦一旦在后续显示出确切的临床证据进行提交上市，FDA也可通过“紧急授权”的形式（Emergency use authorizations，EUA）极速批准瑞德西韦上市。在新冠疫情暴发后，FDA已经通过EUA形式批准了多款病毒检测产品上市，EUA形式下的审批时间被大大缩短了。

不过目前瑞德西韦的相关临床试验结果依然尚未出炉。